GENIC THERAPHY IN HEMOPHILIA B

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According to a report thpublished in the NEJM, american and british researchers successfully treated 6 patients with hemophilia B who were less than 1% of factor IX activity (VN :60-150%), infusing them only once the defective gene carried by an adenovirus (Vector-Mediated Gene Transfer in Hemophilia B), making all of them raise the concentration of their Factor IX from 2 to 11%. 4 of them spontaneously stopped their bleeding during 22 months. The remaining 2 developed liver malfunctioning, surpassed with steroid administration, increasing their F IX between 3-11%. In all cases, the immune system try to kill the virus before the transported genes exert their effect, eventuality overcomed in some cases with steroid administration. Injected intravenously, the virus make home in liver cells, where makes good copies of factor IX. 6 patients were recruited and treated by Dr. Amit C Nathwami (University College London) while the monitoring of serum samples was performed in laboratories of Children's Hospital of Philadelphia. The cost of genetic infusion was much cheaper than actual therapy with F IX concentrates.

TERAPIA GENICA EN HUMANOS CON HEMOFILIA B

Según reporte publicado en el NEJM, investigadores americanos e ingleses trataron exitosamente a 6 pacientes con Hemofilia B que tenían menos del 1% de actividad del factor IX (VN:60-150%), infundiéndoles una sola vez, el gene defectuoso transportado por un adenovirus (Vector–Mediated Gene Transfer in Hemophilia B), logrando que todos elevaran la concentración del Factor IX entre 2 a 11%. 4 de ellos dejaron de sangrar espontáneamente durante 22 meses. Los 2 restantes desarrollaron malafuncion hepática, superada con administración de esteroides, logrando elevar finalmente su F IX entre 3-11%. En todos los casos, el sistema inmune trato de matar a los virus antes que los genes trasportados ejerciesen su efecto, eventualidad superada en algunos casos con administración de esteroides. Inyectado por via intravenosa, el virus se aloja en las células hepáticas, donde produce copias correctas del factor IX. Los 6 pacientes fueron reclutados y tratados por el Dr. Amit C Nathwami (University College London). El monitoreo las muestras sericas fue efectuada en laboratorios del Children’s Hospital of Philadelphia. El costo de la infusión genética fue mucho mas barata que la terapia de concentrados de F IX actual.